Sponsorzy
Generic selectors
Exact matches only
Search in title
Search in content
Search in posts
Search in pages
Filter by Categories
Aktualności
Artykuły
Czasopismo Neuropedia
Kontakt
Ludzie i instytucje
Neuro-rynek
Neurofeedback
Neuroplastyczność
Ośrodki neuronaukowe w Polsce
Przepisy prawne dotyczące badań naukowych
Słownik
Układy zmysłowe
Wielcy polscy neurofizjolodzy
Zegar biologiczny
Zwierzęce modele w neuronauce

AAV

Print Friendly, PDF & Email

AAV (skrót od ang. adeno-associated virus) – wirus należący do parwowirusów, “stowarzyszony” z adenowirusem. Nazywany jest również dependowirusem.

Rodzaj wirusa, który bez wsparcia adenowirusa (współinfekcji adenowirusem) lub wirusa Herpes nie może się samodzielnie namnażać (replikować). Ten rodzaj wirusa wykorzystuje się w badaniach podstawowych i próbach klinicznych, używając go jako nośnika genów, wprowadzanych do komórek i tkanek, w celu zastąpienia wadliwego genu lub wzbogacenia genomu w przenoszony gen (transgenizacja).
Aby cząstka wirusa była bezpieczna w użyciu, pozbawia się ją zdolności do namnażania się lub modyfikuje tak, by np. zachowała zdolność atakowania i niszczenia komórek nowotworowych, nie uszkadzając komórek zdrowych. Tak zmienione cząstki wirusów, przenoszące pożądane geny, nazwano wektorami wirusowymi. Użytecznymi wektorami wirusowymi mogą być tylko te, które tolerują obce geny, i które cechuje duża wydajność infekcji. Wektory AAV są nie tylko skuteczne, ale również wyjątkowo bezpieczne klinicznie; ponieważ przeważnie nie integrują się z genomem komórki gospodarza (pozostają w stanie pozachromosomalnym), ich kancerogenny potencjał jest niski. Wektory AAV, po wprowadzeniu do ośrodkowego układu nerwowego, wywołują słabą lub nie wywołują żadnej reakcji układu odpornościowego. Dlatego spośród stosowanych nośników do transferu genów wektory AAV mają największe szanse na wprowadzenie ich do kliniki w celu leczenia chorób układu nerwowego. W przeprowadzonych dotychczas ponad 40 próbach klinicznych (dane z 2015 roku) z użyciem wektorów AAV, najpowszechniej stosowano serotyp 2 wirusów AAV lub wirus o „mieszanej tożsamości“, skonstruowany z genomu wektora AAV2 upakowanego do kapsydu AAV1 (AAV1/2). W poprzedzających je próbach doświadczalnych na zwierzętach wykazano bowiem jego dużą skuteczność w transdukowaniu komórek neuralnych gryzoni i naczelnych. W leczeniu chorób ośrodkowego układu nerwowego najbardziej zaawansowane są, wśród terapii z użyciem AAV, próby leczenia chorób neurodegeneracyjnych: choroby Parkinsona, Alzheimera oraz Hungtintona, a także terapii stwardnienia zanikowo-bocznego (ALS) i epilepsji.